再造免疫系统治疗进行性肌营养不良症

添加日期：2011年1月19日 阅读：990

    从走路经常摔倒到连翻身不能,7岁的陈飞飞被诊断为进行性肌营养不良症,为了延缓生命,在淮安市第*人民医院接受了脐带间充质干细胞移植手术。
    进行性肌营养不良症,简称为肌无力,主要是因为母亲的染色体有一段基因缺失。缺了这个基因后,孩子先天就缺乏一种叫做抗肌萎缩蛋白的基因。没有这个基因,随着年龄的增长,他的肌肉就会逐渐萎缩坏死,原有的肌肉被大量的脂肪所替代,人便逐渐失去运动能力。肌无力的早期表现为运动受限,然后全身肌肉会逐渐变硬变坏,失去行走能力,*后心肌、呼吸肌萎缩导致死亡。患者多数在18~20岁离世。
    再造免疫系统是目前*有效手段
    肌无力是一种遗传性疾病,目前无法治好,因此潘文友主任建议小飞飞尝试间充质干细胞治疗。间充质干细胞是一种具有自我更新与多向分化潜能的细胞,被称为**细胞。它就像一粒种子,被植入肌肉后,就能在病变的肌肉里释放小修复因子,使血管和神经重生。潘文友主任说,目前,像小飞飞这种情况,如果将干细胞移植入体内,应该根据需要分化出缺失的基因,使肌体获得自我修复的能力,再造免疫系统。这被认为是目前*有效的治疗手段。
    另外,与脐带血干细胞相比的一个*大的方便之处在于,脐带间充质干细胞不需要任何配型就能直接使用,而且也不会出现排斥反应。考虑到小飞飞家庭困难,在淮安一院医务人员的积极争取下,江苏省干细胞库决定为其免费提供脐带间充质干细胞。
    去年11月5日,潘文友主任为小飞飞进行了第*次间充质干细胞植入。第二天,原来不能自主翻身的小飞飞,已经可以凭借自己的力量翻身了;原来几乎已经无法行走的双腿,也能稳稳地走路了,干细胞对坏死肌肉的修复效果已经显现。去年11月15日,小飞飞进行了第二次移植,之后,又进行了第三次和第四次移植。
    今年1月13日,也就是做*后一次移植一个月后,小飞飞回到淮安一院复查身体。在病床前走来走去的时候,尽管小飞飞依然有些蹒跚,但却昂首挺胸,神气十足。
    潘主任说,目前针对进行性肌营养不良的治疗,无论是中医中药,还是西医西药,效果都不是很理想,很多针对性的治疗手段及药物,只能暂时缓解症状,并不能达到彻底治好的目的。间充质细胞治疗是一种修复治疗,通过对小飞飞的复查,我们认为,孩子肌肉没有这么硬了,肌酶有所下降,说明肌肉损伤情况有所好转,治疗对他的病情有一定遏制。由于间充质细胞治疗的病例有限,开展时间不长,远期疗效还有待观察。潘主任强调说,移植治疗只是补充了一定的造血干细胞,由于这一类病是对肌肉的损害,所以康复锻炼也很重要,可以说是病人一生中不可缺少的。
        责任编辑：陈江涛    WWW.1168.TV    2011-1-19 17:25:29

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